小児重症筋無力症の免疫学的病態の解明～新規免疫抑制療法の開発に向けて～

概要

研究成果の概要（和文）：
25名の小児重症筋無力症患者（全身型［GMG］ 8名、眼筋型［OMG］ 17名）および13名の対照患者を対象とし、血清BAFF値を測定した。治療前OMG群は対照群と比べて有意にBAFFが高かったが、治療前GMG群と対照群との間には有意差が見られなかった。OMG群では治療後に血清BAFF値が低下したが、GMG群では治療前後で有意な低下はなかった。今回の研究から小児OMGではBAFFが病態に関与していることが示唆されたのに対し、小児GMGにおけるBAFFの関与は不明であった。成人ではGMGでも血清BAFF値の上昇が報告されており、小児と成人におけるMGの病態の差異に影響していることが示唆された。

研究成果の学術的意義や社会的意義
小児OMGでは血清BAFFが病態・病勢に関与していることが再確認された一方で、小児GMGでは血清BAFFが病態・病勢に関与している可能性が低いことを新たに示した。今後、小児MGに対する抗BAFF抗体など新規分子標的治療の導入を検討していく上で、重要な知見が得られた。

研究成果の概要（英文）：
Blood samples were obtained from eight patients with generalized myasthenia gravis (GMG), seventeen with ocular myasthenia gravis (OMG), and thirteen age-matched control subjects. I assayed serum concentrations of B cell-activating factor (BAFF). Serum BAFF levels were significantly higher before immune-suppressive therapy in patients with childhood-onset OMG than in controls and decreased after immunosuppressive treatment. On the other hand, there were no significant differences between GMG patients with no immune-suppressive therapy and control subjects. These results suggested that BAFF may play a key role in the pathogenesis of pediatric OMG as well as adult OMG. Furthermore, unlike adult patients with GMG, the elevation of circulating BAFF levels was not correlated with pathophysiology of childhood-onset GMG.

キーワード： 重症筋無力症 B細胞活性化因子 小児

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